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온코젠, 차세대 ‘표적단백질 분해약물’ 혁신신약 연구개발 착수

DATE 2021-06-16

° CMPD 후보물질 최적화 연구…경쟁력 있는 혁신신약 개발 목표

° 차세대 신약개발 기술 협업…난치성 질환 극복 희망

온코젠이 인공지능 신약개발 기업과 손잡고 표적단백질 분해 약물 혁신신약 연구개발을 착수한다.

항암 바이오벤처 온코젠(대표이사 안주훈)과 인공지능(AI) 신약개발 전문기업의 파미노젠(대표이사 김영훈)은 양사의 핵심 기술을 활용한 차세대 글로벌 항암제 개발을 위한 표적단백질 분해 약물(Target Protein Degrader) 혁신신약 연구계약을 체결했다고 15일 밝혔다.

양사는 이번 계약으로 2세대 표적단백질 분해 기술을 이용한 CMPD(Chaperone-mediated protein degradation) 후보물질 최적화 연구에 돌입하며 이를 시작으로 연구개발 역량을 지속적으로 강화할 예정이다. 이번 프로젝트는 온코젠 독자 기술인 CMPD 후보물질로 진행된다. 기존의 E3 리가아제(ligase) 프로탁(PROTAC)보다 효과적인 2세대 기술로 경쟁력 있는 차세대 혁신신약 개발을 위한 최적화 단계가 목표다.

이번 협력을 통해 파미노젠은 AI 신약개발 플랫폼 ‘루시넷(LucyNetTM)’을 활용해 온코젠이 개발중인 CMPD 후보물질의 약물최적화 과정을 거쳐 세포 실험이 가능한 수준의 최종물질을 선별한다. 온코젠은 최종물질의 합성 및 체외실험(in vitro), 체내실험(in vivo)에서 효능 입증은 물론 임상 전단계까지 발전시키는 연구개발을 담당할 계획이다.

온코젠은 지난해 제약회사의 개발 출신 인력들이 모여 설립한 항암제 기반 바이오텍이다. 최근 국내외 다수 신약개발사가 개발중인 PROTAC 기술인 E3 리가아제(ligase)에 결합하는 물질이 아닌 샤페론(Chaperone)에 효과적으로 결합하는 물질과 표적단백질에 결합하는 물질을 기반으로 하는 새로운 프로탁(PROTAC)기술을 보유하고 있다.

회사 관계자는 “샤페론(Chaperone)을 매개로 한 2세대 프로탁(PROTAC) 기술은 새로운 기술로 기존 E3 리가아제(ligase)를 이용한 프로탁(PROTAC) 기술이 특정 타깃에 집중되고 분해용량이 작다”며 “그에 비해 샤페론 프로탁(Chaperone PROTAC)은 거의 모든 단백질이 타깃 단백질이 될 수 있고 우수한 분해용량을 기대할 수 있어 개발 성공 확률과 확장성을 높일 수 있다”고 말했다. 이 기술을 바탕으로 그는 “새로운 표적단백질 분해 약물 개발을 추진하고 있다”고 덧붙였다.

이 회사는 독자적인 기술로 신규 파이프라인을 확보하고 올해 안에 체외실험(in vitro)을 마칠 계획이다. 현재 신규 이중 타깃으로 개발중인 항암파이프라인은 비임상 효력을 입증하고 독성시험을 준비하고 있다.

파미노젠의 플랫폼 기술은 인공지능과 양자화학 기반의 소프트웨어와 바이어 빅데이터로 구축된 ‘루시넷’이다. 루시넷은 국내 최초로 개발된 인공지능 딥러닝 신약개발 플랫폼으로 신약개발에 필수적인 다양한 모듈로 구성돼 있다.

‘루시넷’은 4,000억 건의 화합물, 질환 유전자, 단백질 등 18조 개의 생화학 정보를 담고 있다. 인공지능 딥러닝 기술을 이용해 약물개발에 많이 적용되는 생체내 신호전달 단백질인 키나아제(Kinase), 항암제 활성 예측 등이 있다. 시판약물의 새로운 적응증을 찾아주는 약물재창출(Drug Repositioning), 생체 내 약물 흡수 등을 나타내는 대사 및 독성 예측 플랫폼을 포함한다. 루시넷 신약개발 플랫폼은 개발초기 유효물질 발굴부터 신약개발의 전반적인 과정에 필요한 모든 시뮬레이션 플랫폼 기술을 보유하고 있어 신약개발 효율을 구체화할 것으로 기대된다.

안주훈 온코젠 대표는 “차세대 신약개발 기술인 표적단백질 분해 약물 분야에서 의미 있는 협업을 시도한 것으로 좋은 성과를 낼 것으로 기대한다”며 “향후 많은 질병에 관여하는 타깃 단백질 연구를 통해 자사의 기술로 난치성 질환들이 극복되길 희망한다”고 말했다.

사진1. 연구개발 체결식 사진